Najdroższy lek na świecie

Amerykańska agencja ds. leków i bezpieczeństwa żywności (FDA) zatwierdziła właśnie pierwszą terapię genową dla pacjentów z hemofilią B - Hemgenix (etranacogene dezaparvovec). Nowy lek jest najdroższy na świecie, kosztuje 3,5 mln USD za dawkę. Hemgenix został zatwierdzony dla pacjentów, którzy obecnie stosują terapię profilaktyczną czynnikiem IX lub mają poważne krwotoki lub epizody samoistnych krwawień. Chorobę wywołuje brak wystarczającego stężenia IX czynnika krzepnięcia. Hemofilia typu B  jest chorobą rzadką. Występuje ona w około 1 przypadku na 50 000 osób. Hemofilia typu B może mieć łagodny, umiarkowany lub ciężki przebieg. Około 60% pacjentów zmaga się z ciężkim przebiegiem tej choroby. Osoby z hemofilią typu B doświadczają przedłużonego krwawienia przy najmniejszych urazach, czy prostych zabiegach. W ciężkich przypadkach pacjenci mogą krwawić kilka razy w tygodniu, nawet bez urazu. Krwawienia mogą doprowadzić do poważnych powikłań związanych z krwawieniem wewnętrznym.